罕见病用药短缺？小程序帮忙全省找！

来源：广州日报 2021-07-30 08:42:09

　罕见病的发生率极低，患者去哪里寻找治疗相应疾病的专家、医院和专科？亟待用药的时候，哪家医院正好有这些少用药物的库存？28日，在广东省卫生健康委员会的指导下，广东省药物管理与药物治疗学委员会推进的广东省短缺药品供应保障微信小程序“罕见病用药”正式发布，在“健康广东”“广东卫生在线”“广东卫生信息”三个微信公众号上线运行。

作为罕见病短缺药品供应保障信息管理平台的患者端，记者体验发现，打开“罕见病用药”小程序，患者可以轻松通过“找药品”“找专家”“找医院”三大模块轻松检索相关信息。“有了这个小程序提供的信息，诊疗就更有底气了，对患者来说确实也很方便。毕竟罕见病药物平时用得少，关键时刻如果能够在更大范围内共享药品信息是很重要的。”广东省药学会罕见病专家委员会主任委员、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授说。

目前，世界上7000多种罕见病中，仅不到一成拥有获批的治疗药物。在中国的121种罕见病目录中，只有74种在全球范围内有药可治，在我国有31种罕见病的83种药物上市。以“血友病”这种罕见病中的“常见病”为例，目前全国137家血友病中心收治的3万多例患者中，广东省收治的约有8000名。孙竞所在的南方医院血液科便收治了不少血友病患者。孙竞介绍说，相比之下，血友病是少数有药可治、药物可极性较高的罕见病之一，如何让药物尽快可及依然有可以改善的空间。

28日，供应商现场介绍、演示了小程序的应用。据介绍，该平台的数据仍在持续更新增加中，目前提供了可治疗各类罕见病的医疗机构相关专家、药品库存等数据，未来还将增加药店方面的数据和其他非罕见病类别的药品短缺数据。另外，在管理端，医院、药店和药事管理部门也能通过数据的变化获得药品短缺的预警、做出相应调配决策等。（全媒体记者周洁莹通讯员李晓姗、赵博欣）